医患一起说 | 淋巴瘤患者参加临床试验这件事儿

4个月前 (05-21 20:09)阅读51回复0
linba
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作者:淋巴瘤之家

本期介绍

在很多淋巴瘤病友和家属心中,提到临床试验,脑海中会下意识蹦出“小白鼠”的字眼,多多少少会觉得参加临床药物试验就等于让病人去当小白鼠淋巴。可是小编却看到这样一组数据:在美国有超过90%的肿瘤患者会主动向医生询问:“我是否可以参加新药的临床试验?”

为什么会有这么多美国的肿瘤患者主动要去当小白鼠呢淋巴?患者加入临床试验到底是不是去当小白鼠?

带着这样的疑问,小编约采了参加了两次临床试验的慢淋病友“谭天说地”以及武汉同济医院的隗佳教授淋巴。从患者和医生两方的视角,呈现对「淋巴瘤患者参加临床试验」这件事儿,双方的观察与思考。

病友“谭天说地”的治疗经历

男性,55岁淋巴。

2016年10月因双侧颈部肿大入院检查,确诊为小淋巴细胞性淋巴瘤IIIA期淋巴。

CHOP化疗*2周期出现疾病进展,后行ESHAP化疗*3周期,出现IV级骨髓抑制,改用CHOP方案化疗联合印度版美罗华,获得部分缓解淋巴。

2017年8月疾病再次进展后入组BGB-3111-205临床试验(单药泽布替尼),入组前筛查发现TP53和NOTCH1基因突变淋巴。

2021年12月疾病再次进展,出组淋巴。

2022年2月入组BGB-11417-102(BCL-2抑制剂单药)淋巴。

目前疾病稳定淋巴。

病友“谭天说地”对于「参加临床试验」的经历和看法:

1你在2017年第一次参加临床试验前经历了什么淋巴?

2016年我是在荆门当地的一个地级市医院肿瘤科确诊小淋巴细胞性淋巴瘤的淋巴。当地医生对我这个疾病见的少,经验不多,没有做基因检测看我适不适合做化疗就直接上了化疗,前前后后换了几次方案,共做了八次化疗,勉强才获得了部分缓解。

我清楚记得最先两次化疗因为负担不起自费美罗华,只用CHOP方案时,下一次化疗还没开始,上次化疗打下去一点的淋巴结就又长回来了淋巴。

虽然当地医生对于八次化疗的效果也不满意,但是也没有其他办法,就让我出院了淋巴。间隔三个月去复查时,淋巴结也增多了也长大了。遭了那么多罪做了那么多次的化疗,没想到这么快就复发了!

幸好,那时我已经找到了淋巴瘤之家,还加入了淋巴瘤之家慢淋病友群淋巴。我把自己化疗无效、疾病进展快速复发的情况在群里一说,洪飞帮主第一时间回复我,说我这种情况适合用BTK抑制剂。知道我无法负担一盒四万多的伊布替尼后,推荐我参加了BGB-3111-205临床试验,这样我才用上了BTK抑制剂,也就是后来获批上市且现在病友们普遍在用的泽布替尼!

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2第一次接触临床试验时淋巴,对于临床试验的态度?

我当时淋巴结长大得很快,我知道不能拖,必须马上想办法淋巴。有什么办法呢?化疗?我自己知道再化疗也是换汤不换药,肯定是没效果的,所以我不会选。BTK抑制剂在病友群里经常听大家提,又是口服药,是我最想选的。但自费购药四万多,是我承受不了的,所以当洪飞帮主推荐我去参加BTK临床试验时,我觉得自己抓住了救命稻草一样,一刻没有耽误就从荆门动身去武汉同济医院报名进行入组前的筛查。当时如果不能进入临床试验,我就只能放弃治疗了。所以无论如何我也要抓紧这棵救命稻草!

3参加泽布替尼临床试验淋巴,收获了什么?对于所取得的疗效是否满意?

参加泽布替尼的临床试验,我收获了很多淋巴。首先在入组筛查时检测到我有TP53基因突变的问题,帮我搞清楚了自己化疗效果不好的原因。进入试验组后,用药不到两周,乏力感就消失了,肿大的淋巴结开始变软变小。之后的时间里,我仅靠吃药,没遭啥罪,就把疾病控制住了。

虽然在群里有很多用泽布替尼比我时间还久的病友,六七年都好好的,但我知道自己有TP53突变这样一个特别不好的因素,所以哪怕就是获得一年的疾病缓解我都满意,更何况我在组的时间长达四年多,我是很满意的淋巴。

我记得我入组两年的时候,去找之前给我治疗过的我们当地的医生开病休证明,他看到我时很惊讶淋巴。他说因为我化疗效果不好所以一直在记挂着,不知道我现在怎么样了。我和他说我参加临床试验,吃的是泽布替尼。他说自己还是第一次听说,化疗都治不好的病吃个药却能治好,太神奇了,他还说要去好好了解一下这个药呢。

42022年发生了什么淋巴,促使你再次入组临床试验?

我所在的泽布替尼临床试验组是为期三年的,我用了四年,比试验期限超出了一年淋巴。有一次随访回来,接到电话说我的复查结果显示疾病进展了,要出组了。当时虽然结果显示进展了,但我自己还没啥感觉,可是一停药,症状马上就出来了,还出现了头疼和盗汗的情况。我觉得TP53突变这个问题真是挺严重的,又赶上过年的时间段,整个人都慌张起来。

不同于第一次参加临床试验,这一次我是主动去寻找临床试验的淋巴。我在群里找到了慢淋群的管理员,还联系了之前负责我泽布替尼临床试验的代表,请他们都帮我看看有没有适合我的临床试验。

这几年我一直在淋巴瘤之家的病友群里,很多有学识的病友还有一些在国外生活的病友,会经常分享新药信息,BCL-2抑制剂是BTK抑制剂耐药后的接力棒已经成为了大家的共识淋巴。所以当我获知BGB-11417-102(BCL-2抑制剂)的试验组在招人时,我一刻也没耽误,立刻就申请要入组。我的疾病进展比别的病友快,所以当时我每天在为入不了这个试验组而担心。

幸好,经历了一个月的筛查后,我再一次顺利入组淋巴。也和第一次入组一样,吃了BCL-2抑制剂大概两周左右,乏力盗汗的症状消失了,肿大的淋巴结也开始变软变小。我紧张了好久的心情,才放松下来。

到现在我已经服用BCL-2抑制剂一年多了,最近刚刚完成随访,拿到了PR的成绩淋巴。在试验组里我的成绩虽然不是最好的,但我自己的身体感受还是不错的,外人一点也看不出我生过病。经历了两次复发疾病能再次获得缓解并维持稳定,我很高兴。

5参加临床试验的治疗过程复杂吗淋巴?自己要花多少钱?

以我参加的泽布替尼临床试验为例吧,整个治疗过程简单点说,就是定期复查、复查通过后拿药回去继续吃的过程淋巴。最开始去的勤一些,一个月去一次,之后三个月去一次,疾病稳定后还可能半年去一次。

我嘛,每次就是花四十块钱,从荆门坐火车去武汉,在同济医院附近住下,然后拿着临床试验代表给的单子去做检查淋巴。检查结果出来证明前边的治疗有效就发给我下一个周期的药,回去继续吃,如此往复,直到我被通知疾病进展出组了为止。

在整个临床试验阶段,泽布替尼的药费是全免的,检查费用都是报销的,包括基因检查的费用,不用自己花钱,此外还会给一定比例的路费补助淋巴。三年的试验周期之后,泽布替尼的药费还是全免的,自己只需支付检查费用。我算了一下,前三年我大概自己一共花了有四五千块钱,第四年我大概花了一万多块钱。四年总体花费,还不足一盒药的钱。

参加临床试验定期复查拿药这事儿,可能很多病友觉得太繁琐太花时间淋巴。我却不这么看,其实定期复查是不管你是参加临床试验还是自己花钱吃药,都是应该做到的,但是有些病友可能会为了省钱或者省事儿就省去了必要的复查,相反在临床试验组,因为制度的规定,整个治疗下来我感觉特别规范,所以也更加安心放心。

6如何看待“参加临床试验是当小白鼠”的说法淋巴?

我觉得这纯粹是无知的想法淋巴。用在人身上之前,小白鼠阶段早就过了。进入临床试验阶段的药,应该说在安全性和疗效方面都是有数据的,而且据我理解的话,开展临床试验的药起码99.9%以上都是奔着上市去的,如果没有十足的把握,企业是不会花大价钱去做临床试验的,不仅会造成经济损失,还会给企业的信誉带来影响。

就像我第一次参加试验阶段用的泽布替尼,当时虽然还没有上市,但是现在大家都是知道的,不仅上市了还进医保了,好多病友都在用淋巴。参加临床试验,让我比绝大多数病友更早就用上了这个药。也是需要足够多的参加临床试验的患者数据,才最终推动了这个药成为了现在人人可以用得上用得起得药。提起这,会让我多少还有些自豪感,觉得自己参加临床试验不仅是一件让自己获益,也是一件能帮到医学进步,帮到更多病友的好事儿!

其实,在淋巴瘤之家慢淋病友群里,大部分病友是有这个意识的,是认可通过临床试验可以让病友获益这件事儿的淋巴。

7关于参加临床试验,再给病友们一些建议吧淋巴。

有些病友可能不太了解甚至抵触临床试验,也许因为他刚确诊,还需要接受患肿瘤这件事儿;也许临床试验对于他是锦上添花的备选,而不像临床试验两次于我都是雪中送炭的必选淋巴。

但,我都想建议病友们,有意识地去主动多了解一下临床试验,不管什么时候,它都给了我们多一种选择的可能,能让我们更加从容;尤其是那些像我一样居住在三线小城市的病友们,我们的主管医生可能对我们的疾病没有那么了解,对新的治疗资讯没有那么熟悉,更需要我们自己主动一些而不只是被动接受;尤其是那些像我一样预后不好、化疗不耐受、复发难治的病友,如果不参加临床试验我们可能需要花巨资去国外看病买药,如果不参加临床试验我们可能无路可走,这就更需要我们自己主动一些而不要轻言放弃淋巴。

对于那些想参加临床试验的病友,我想说,要想成功入组,有时需要一点运气,有时需要一些坚持,有时需要一点主动淋巴。比如有个别指标不合适时,是不是可以调理一下再去筛查一次?比如这个试验组没筛成功,是不是可以再去其他组问问?凡事都是有得有失,比起不再承受疾病的痛苦,不用背负沉重的经济负担,多跑些路,多检查几次,多些等待…又算得了什么呢!

最后我期待能尽早看到BCL-2抑制剂耐药的新药信息和临床试验,就像使用BTK抑制剂的病友知道BCL-2抑制剂让他们耐药后有了选择时,心里非常踏实一样淋巴。

医患一起说 | 淋巴瘤患者参加临床试验这件事儿

武汉同济医院隗佳教授对「淋巴瘤患者参加临床试验」的看法:

1 这位患者首次治疗时用常规的化疗效果不好淋巴,可能与哪些原因有关?

用常规的化疗效果不好最有可能是与基因突变有关淋巴。这位患者在2017年8月疾病再次进展后入组BGB-3111-205临床试验(单药泽布替尼)前筛查时发有现TP53和NOTCH1基因突变。其中TP53基因是人体内的一个重要的抑癌基因,如果TP53基因出现突变,不仅会引起肿瘤的发生。还会让TP53异常的慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者,与无TP53异常患者相比,在接受化学免疫疗法后的治疗结局更差。基因检查的结果为这位患者前期化疗效果不好找到了明确的原因。

这位患者的经历也说明了为什么,现在临床上在首次治疗开始前,会强烈建议CLL/SLL患者要完成基因检测淋巴。因为对于有TP53基因突变等不良预后的患者,是可以通过早期使用BTK抑制剂而获得更好治疗效果的。

2 2017年这位患者在化疗不耐受且疾病出现进展的情况下淋巴,参加泽布替尼的临床试验,获得了4年的疾病稳定期,从医生角度您怎么看待这个临床试验对于患者的意义?

因为这位患者有TP53基因突变这个高危因素,复发后并不适合再做免疫化疗,无论在当时还是现在都会优先推荐使用BTK抑制剂的,其他方案与BTK抑制剂相比疗效和安全性也都没有优势淋巴。应该说这位患者用BTK抑制剂的选择是非常正确的,事实上他获得了4年多的疾病缓解也证明了这点。

参加临床试验让这位患者在上市前就使用上了泽布替尼并获得了很好的治疗效果,从这方面看患者是获益的;同时他的治疗效果也证实了BTK抑制剂对于TP53突变的复发难治患者是有效的,也帮助临床试验收集到了有效的证据,应该说患者和临床试验是双赢的,是相互成就的淋巴。现在泽布替尼不仅获批上市而且进入了医保,BTK抑制剂在一线就作为治疗TP53突变等有不良预后患者的优先推荐,而让更多患者获益,这也是患者参与临床试验所带来的更加深远的意义。

3 患者第二次入组的临床试验是否是优选淋巴?

多项研究数据已显示,BTK抑制剂治疗失败的CLL/SLL患者可以从BCL-2抑制剂的治疗中获益淋巴。目前维奈克拉已被FDA批准治疗慢淋小淋,但在国内尚未递交CLL/SLL的上市申请,因此国内还没有BCL-2抑制剂被批准用于CLL/SLL,也就更没有可能进入医保。如果选择自费超适应症用药,目前国内唯一在售的BCL-2抑制剂过于昂贵,特别是对于CLL/SLL这种需要长时间持续治疗的疾病,整体经济负担不是大多数患者可以承受的。

PI3K抑制剂也是一个复发难治CLL/SLL患者可选的治疗手段淋巴。毒性是目前被美国FDA批准的PI3K抑制剂用于慢淋小淋的主要限制因素,研究者正在努力通过开发更具特异性的下一代抑制剂和采用替代的联合用药或给药方案来克服这一限制。目前国内还没有PI3K抑制剂被批准用于治疗CLL/SLL。

因此在目前这个阶段选择一个规范、有前期数据支持的BCL-2抑制剂的临床试验是一个比较好的选择,特别是对于BTK抑制剂治疗失败或者没有办法耐受的CLL/SLL患者淋巴。

4 作为患者第二次入组的临床试验的负责医生淋巴,您观察到这位患者对于临床试验的态度是怎样的?

能够明显发现这个患者与其他首次参加临床试验的患者比,首先患者对于临床试验的理解更为透彻,不存在所谓当“试验小白鼠”的顾虑,相反他常常在说参加临床试验是他自救的方法;其次患者在筛选过程中更加积极,会主动联系我们询问筛查情况,有个别指标不合适时,配合调理进行复查;最后,整个治疗过程中对于临床试验方案规定的流程依从性也更好淋巴。

5 参加临床试验的治疗过程淋巴,与常规治疗过程相比有哪些不一样的地方?

我们的临床“试验”和常规“治疗”是不一样的淋巴。常规“治疗”是已经历经研究过程,对于治疗以后可能发生的结果以及副作用的发生几率已经有了比较深入的了解。而“试验”是一个探索的过程,还存在一定的不确定性。因此临床试验是自愿参加的,在正式接受临床试验治疗前,需要向患者详细介绍试验各方面的信息,并和患者共同签署完成知情同意书,并且完成所有筛选检查,符合入组标准,才能开始使用研究药物。在使用研究药物过程中,为了保护患者的安全性和达成研究的目的,会让患者在规定的时间窗口期内,进行相关安全性和疗效性的检查,这些检查一般都比常规治疗要求的检查更细致,时间要求也更严格。对于用药方面,相比常规治疗过程也有所区别,临床试验对于研究药物的保存、使用、回收有一套严格的规范,也需要参加的患者按照要求,记录好服药日志,保存好剩余药物。

6 您认为参加临床试验淋巴,利弊各有什么呢?什么情况的患者适合参加临床试验?

我认为参与临床试验的“利”在于:患者可以接触到当前新的治疗方案,可能提前一步从新药物中获益;绝大多数临床试验都是免费提供试验药物或治疗,相关的检查也是免费,可以帮助患者减轻经济压力淋巴。能够开展临床试验的科室和医生都是非常规范而且具有丰富经验的,参加临床试验期间,患者会得到更好的照顾和关注。当然任何事都是有利有弊的,参加临床试验也可能面临风险或者弊处:比如患者可能会经历一些治疗中出现的副作用。虽然从方案的试验设计上已经尽量降低了这些风险,但还是存在一定的此类风险。参与临床试验也要求患者要更多地来往于医院,可能花费患者更多的时间和精力,比如需要定期去试验医院、做更细致的检查、在医院停留的时间更长等等。

患者想参加临床试验,新药研究想找合适的患者,所以临床试验也是一个双向选择的过程,符合对应适应症,满足方案入排选的患者可以参加,如果参加的临床试验是二线以上的复发难治的患者,比如目前正在招募的BGB-11417-202研究,是这位病友使用的在研BCL-2抑制剂的另一项兄弟研究,针对的是BTK复发难治且免疫化疗治疗失败,或者BTK复发难治且患者不适合免疫化疗的这类人群,这一群体患者既往已经接受了标准的治疗,目前没有其他指南推荐的治疗方案可以选择,那么参与新药的研究是很合适的淋巴。

淋巴瘤是新药和临床试验最多的一类肿瘤,患者可以积极向主管医生了解自己可能获益的临床试验信息淋巴。武汉同济有很多淋巴瘤的临床试验正在开展,非常欢迎患者们前来咨询,研究医生会协助患者筛选到最合适的临床试验。

7 参加临床试验安全吗淋巴?参加临床试验是去当小白鼠吗?

对于新药的临床试验,有些人在不了解的情况下,会觉得有风险,其实不然,因为一个新药要上临床试验,一定是在大量临床前动物试验基础上,并有前边一期临床数据为支持,才能被批准进入二期或三期的临床试验,所以真正能批准做临床试验本身就证明是已经有一定安全性的,并且在批准的过程中,还有一个极其重要的部门叫伦理委员会,这个部门将把握这个新药对于病人的安全性,可能为病人带来什么获益,所以并不是我们想象的,纯粹是一个小白鼠的动物试验淋巴。

8 对于治疗效果不理想的患者您有什么建议淋巴?

对于化疗或者免疫化疗不理想的患者,BTK抑制剂仍然是治疗首选淋巴。

但是对于BTK抑制剂不耐受,或者接受过一段时间的BTK抑制剂治疗之后仍不能获得部分缓解或完全缓解,或治疗期间就发生疾病进展的患者可以考虑参加BCL-2抑制剂的临床试验淋巴。

9 对于犹豫要不要参加临床试验的患者您有什么想说的淋巴?

有时很多的恐惧或者担忧来源于未知,对于犹豫的患者,我觉得可以多参加一些病人之间的讨论,或者与我们研究医生多进行一些交流,不仅是为了参与临床试验,也是为了更多了解目前最新的一些研究进展和资讯,我们研究者医生都会很耐心的向各位解答淋巴。 就像这位病友分享的:不管什么时候,临床研究都给了患者多一种选择的可能,能让患者更加从容应对自己的病情。

专家介绍

医患一起说 | 淋巴瘤患者参加临床试验这件事儿

隗 佳

华中科技大学附属同济医院血液内科 教授 博士后/硕士生导师

山西白求恩医院(同济山西医院)血液科主任淋巴,同济常驻专家

山西医学科学院中德肿瘤联合实验室副主任

国家万人计划“青年拔尖”人才

主要从事造血干细胞移植及CAR-T治疗血液系统恶性肿瘤的临床及基础研究

主持3项国家自然科学基金淋巴,参与2项科技部重点研发计划;国家基金委项目评审专家;近年来在Blood,STTT,JACI,JITC等国际顶级及权威期刊发表多篇学术论文;MMR等杂志青年编委

中国抗癌协会血液肿瘤专委会造血干细胞移植及细胞免疫治疗学组 委员

中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专业委员会 委员

中国人体健康促进会细胞免疫治疗专业委员会 委员

中国医药教育协会血液学专业青年委员会 委员

湖北省抗癌协会血液肿瘤委员会造血干细胞移植与细胞免疫治疗学组 委员

湖北省医学生物免疫学会淋巴瘤多学科诊疗专业委员会 副主任委员

湖北省医学生物免疫学会血液专委会细胞因子调控分会 副主任委员

END

编辑:孔雀河 | 排版:秋识

声明:本文中涉及的信息仅供淋巴瘤病友及家属交流参考, 不代表淋巴瘤之家的立场,亦不作为淋巴瘤病友及家属的用药推荐,具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导淋巴。

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